임상 바로 읽기 - 성공적인 신약 개발을 위한 첫 단추 (2023)

책소개

바이오산업 강국이 되기 위한 필수조건, 신약 개발
신약 개발 성공의 첫 단추, ‘임상시험’을 알아야 성공한다!
복잡하고 어려운 임상시험, 쉽게 읽는 법
풍부한 사례 위주로 찬찬하게 풀어 쓴 임상시험의 모든 것

전략 수립부터 실행, 분석까지 임상의 전 과정을 상세하게
어디서도 보기 어려운 글로벌 빅파마의 다양한 임상 사례 위주 분석
바뀌는 요즘 임상시험 트렌드 조망

“신약 개발, 어디서부터 시작해야 할까?
“임상시험, 무엇을 목표로 어떻게 설계해야 할까?”

신약 개발의 성공 관문인 임상시험. 임상시험에서 개발하려는 신약의 타깃과 목적, 효능을 어떻게 확인할 것인지 촘촘하게 구성하지 않으면 신약 개발의 꿈은 신기루처럼 사라질 수 있다. 그만큼 임상시험의 중요성이 점차 커지고 있다. 그러나 문제는, 너무나 긴 시간, 많은 인원과 이해관계자들이 개입하는 만큼 효율적, 효과적으로 진행하기가 어렵다는 점이다. 임상 각 단계에 참여하는 서로 다른 이해관계자들의 입장 차이를 이해하지 않으면 임상시험은 산으로 갈 수 있다.

그렇다면 과연 성공한 신약은 어떤 임상 과정을 거쳤을까? 요즘 글로벌 빅파마의 임상시험 추세는 어떨까? 우리는, 어떻게 임상을 설계해야 할까? 복잡하고 방대한 정보를 쉽게 전달하기 위해 한국경제신문이 임상시험에 대한 제대로 된 이해를 돕는 「임상 바로 읽기」를 발행했다. 국내 바이오 기업 중 신진 임상기법을 도입하며 국내 임상시험 시장을 이끄는 지아이이노베이션의 윤나리 임상부문장이 임상시험 전 분야를 알기 쉽게 정리했다. 저자는 미국 MSD·아스트라제네카 등 글로벌 빅파마와 차세대 면역항암제 공동임상 계약을 맺는 데 주도적 역할을 한 임상시험 전문가다.

총 12가지 챕터 안에 개발계획 수립법, 최근 임상 설계 트렌드, 실제 사례로 풀어본 임상시험 승패 요인 분석, 바이오마커 선정 전략, 글로벌 빅파마에 맞서 똑똑하게 임상을 설계하는 법, 안전성 관리, 데이터 분석, FDA 신속심사 프로그램 공략법, 중개연구 등 임상시험에서 놓치지 않아야 할 개념부터 실제 응용법까지 모든 것을 총망라했다.

바이오산업이 성장하면서 신약 개발은 모든 바이오 기업의 꿈이 됐다. 신약 개발이라는 지난한 여정을 제대로 가기 위한 올바른 지도가 되어 줄 임상시험. 막막하기만 한 임상시험을 이해하고 실제 적용하는 데 이 책이 도움이 되기를 바란다

목차

004 머리말
010 제1장 신약 개발 여정의 시작과 끝-목표제품특성과 임상개발계획 수립
024 제2장 최신 임상 설계 트렌드-키트루다 사례로 본 심리스·적응형 임상시험
042 제3장 임상시험 핵심 요소-Back to Basic : 임상시험계획서와 임상 인력
058 제4장 임상시험 승패 요인 분석-임상시험 설계의 응용 : ‘신틸리맙’ 케이스 스터디
076 제5장 초기 임상시험 성공의 핵심-신약 특성 조기 파악을 위한 바이오마커 선정 전략
090 제6장 거인과 싸우는 법-임상적 차별화와 속도라는 두 마리 토끼를 잡으려면
102 제7장 임상시험과 안전성 관리-임상적 이익과 위험 사이에서 현명하게 저울질하는 법
116 제8장 효능 객관화를 위한 필수조건-임상시험 데이터 분석의 기초
128 제9장 의미 있는 결과 분석을 위한 재료-임상시험 데이터 수집과 관리
142 제10장 신약 개발의 지름길-FDA 신속심사 프로그램 전략적 방향성 수립법
158 제11장 데이터 분석 기법-효율적 임상개발을 위한 동반자, 모델 기반 신약 개발
170 제12장 임상개발 성공의 또 다른 축-Bench to Bedside : 임상시험과 중개연구
184 맺음말

 

 

저자 소개 

저 : 윤나리

 

바이오 기업 ‘지아이이노베이션’ 임상부문장. 성균관대에서 약학 박사 학위를 받은 약사 출신으로 한미약품에서 임상개발 프로젝트 리더, IQVIA에서 전략 컨설턴트를 지냈다. 현재 지아이이노베이션 임상부문장을 맡아 신약 임상을 총괄하고 있다. 미국 MSD·아스트라제네카 등 글로벌 빅파마와 차세대 면역항암제 공동임상 계약을 맺는 데 주도적 역할을 했다.

책 속으로

승인만을 목표로 개발하다 보면 임상시험에서 10여 년의 시간과 수천억 원에 이르는 비용을 투자하고도 그 약이 거의 매출을 올리지 못하는 경우가 발생한다. 의약품도 결국 ‘제품’이므로 소비자인 의사 또는 환자가 사용하는 약이 되려면 경쟁력이 있어야 한다.
--- p.12

목표를 세워놓고 신약 개발의 각 단계에서 목표제품특성을 충족할 수 있는 비임상 연구, 중개연구 및 임상시험을 디자인하고 결과를 도출하면 효율성이 크게 증가할 뿐만 아니라 실패 확률도 줄어든다.
--- p.13

목표제품특성이 최종 목적지라면, 임상개발계획은 지도와 같은 역할을 한다. 목표제품특성을 달성하기 위한 임상 데이터를 효율적이고 신속하게 얻기 위해 언제, 어디서, 어떻게, 어떤 임상을 수행해야 하는지 계획을 세우는 것, 즉 지름길을 찾는 것이 임상개발계획이다.
--- p.20

최근의 트렌드는 하나의 임상시험 안에서 여러 가지 목적을 입증하는 것이다. 하나의 임상시험에서 용량도 선정하고, 치료효과도 평가한다. 투여간격 설정, 바이오마커 발굴 등 다른 목적을 더 추가할 수도 있다. 이 과정에서 1상, 2상, 3상의 경계가 사실상 사라지기 때문에 이를 ‘심리스 임상시험’이라고 부른다.
--- p.28

초기 임상설계 시 임상개발자가 가장 먼저 들여다봐야 하는 것은 비임상시험 결과다. 작용기전에 대한 면밀한 이해, 동물 약효 평가 및 독성시험 결과 등을 통해 전임상 단계에서 파악한 약물의 특성을 사람에게서 충분히 증명할 수 있도록 임상을 디자인해야 한다.
--- p.78

일반적으로 초기 임상 단계에서 약물 특성이 우선시되기 때문에 예측 바이오마커 분석을 위한 검체는 충분치 않을 수 있지만 후향적으로 분석을 해놓으면 이후 개발에 큰 도움이 된다.
--- p.88

국내 주요 상장 제약·바이오사 30곳의 연간 R&D 비용은 2조2559억 원에 그친다. 글로벌 제약사 한 곳의 연구개발 비용에도 미치지 못한다. 이런 열악한 환경 속에서 우리에겐 그 어느 때보다 전략적 접근이 필요하다. 차별화와 빠른 임상개발이 핵심이다.
--- p.91

그러나 신약으로 발생할 수 있는 부작용에 대한 이해가 늦어지면 늦어질수록 치러야 할 대가는 커진다. 임상개발 프로그램 전체가 주저앉는 것도 문제지만 환자의 안전, 나아가 생명과도 직결되기 때문이다.
--- p.103

임상시험의 성공 여부가 이러한 예측을 기반으로 모집한 환자에서 신약이 효과가 있음을 통계 분석을 통해 보여주는 것이라는 점을 상기할 때 환자 수 산출은 임상설계 단계에서 성공 여부를 결정하는 데 매우 중요한 개념임을 알 수 있다.
--- p.121

임상시험 데이터는 이와 같이 여러 분야의 전문 인력이 끊임없이 데이터를 검토하고 자료의 불일치에 대해 기록해나가는 과정을 통해 타당성, 신뢰성, 확실성과 완전 무결성을 부여받는다.
--- p.134

패스트트랙, 혁신신약, 가속승인, 우선심사. 이들 제도는 어감상 비슷하게 들리긴 하지만 실제로는 요구되는 데이터의 종류, 신청 시기 등이 상이한 개별적 제도다. 즉 패스트트랙 지정을 받는 것 과 가속승인을 받는 것은 별개의 문제다.
--- p.143

FDA 신속심사 전략은 개발 초기 단계, 즉 1상 단계에서부터 구체화되고 이후 데이터가 구체화됨에 따라 실질적으로 실행돼야 한다.
--- p.156

글로벌 제약사들에게 약동·약력학 모델을 활용한 신약 개발은 필수가 됐다. 수학적·통계학적 기법을 활용해 실패 위험도를 줄이고 대상자의 불필요한 임상시험 노출을 최소화하면서 개발기간 역 시 단축시킬 수 있기 때문이다.
--- p.161

초기 임상단계에서 후기 임상단계로, 즉 1/2상에서 2/3상으 로의 중개는 전임상 단계에서 임상 단계로의 중개보다 더 복잡한 요소들이 존재한다. 인체의 복잡성에 더해 임상시험의 구조상 발 생할 수밖에 없는 다양한 변수 때문이다.
--- p.179

신약 개발도 마찬가지가 아닐까. 신약 개발에는 임상, 전임상, 중개연구, 제조품질관리, 사업개발 등 수많은 요 소가 필요하고 그 요소들이 제대로 작동해야만 마스터피스가 완성될 수 있다.--- p.183